Лед тронулся

mvkozyrev

FDA впервые одобрила генную терапию для лечения лейкемии

30 августа 2017 года препарат Kymriah на основе генетической модификации собственных клеток пациента получил одобрение от FDA. Теперь в США лечение генно-модифицированными лимфоцитами, так называемыми CAR-T клетками, могут получить дети и подростки с острым лимфобластным лейкозом.

У пациента берут образец его собственных Т-лимфоцитов (именно эти клетки отвечают в организме за борьбу с опухолями) и внедряют в них генетическую конструкцию на основе безобидного вируса. Такие генетически модицированные клетки выращивают (размножают) в специальных условиях и готовый препарат вводят обратно в организм пациента. Планируется, что весь процесс будет занимать в среднем 22 дня: от забора крови до введения Kymriah. 

Генетически модифицированные T-лимфоциты содержат новый белок - химерический рецептор антигена (chimeric antigen receptor or CAR), который помогает им находить и прицельно уничтожать опасные B-лимфоциты.

https://geektimes.ru/company/atlasbiomed/blog/292529/

Справедливости ради можно сказать, что это еще не "настоящая" генная терапия, т.к. организм остается неизменным и не приобретает возможности производить новые лимфоциты самостоятельно. Но внатуре "меленький шаг одной компании и огромный шаг для всего человечества".

GL714

Тронулся в 1980-х
препараты Gendicine, Glybera....

mvkozyrev

GL714
Тронулся в 1980-х
препараты Gendicine, Glybera....
А есть где-то весь список одобренного в США/Европе (у китайцев другая история - они тут впереди всех идут)?

GL714

есть

https://www.fda.gov/BiologicsBloodVaccines/CellularGeneTherapyProducts/ApprovedProducts/default.htm

mvkozyrev

GL714
есть

https://www.fda.gov/BiologicsBloodVaccines/CellularGeneTherapyProducts/ApprovedProducts/default.htm

Спасибо. Не густо там однако.

Foxbat

Кроме одобренных существует громадное поле клинических испытаний, среди которых очень много обещающих.

ArielB

Все страны ЮВ Азии, от Индии с Малайзией до Китая с Вьетнамом , в основном продают в Штатах средства от импотенции и болей в суставах из древних секретных трав, выросших в недоступных ущельях и напоенных чистейшей водой Гималайских родников.

Проблема небольшая: все их древние натуральные наборы от импотенции нафаршированы Виагрой, а от суставов - стероидами.

Пока оттуда не пришло ни одно настоящее лекарство. И ещё долго не придёт.


Им ещё учиться и учиться, как завещал великий Мао. Зато копируют массово, крадут в просторечии. Слово "патент" на их языки не поддаётся переводу. Их Фарма работает на дженериках.

mvkozyrev

ArielB
Все страны ЮВ Азии, от Индии с Малайзией до Китая с Вьетнамом , в основном продают в Штатах средства от импотенции и болей в суставах из древних секретных трав, выросших в недоступных ущельях и напоенных чистейшей водой Гималайских родников.

Проблема небольшая: все их древние натуральные наборы от импотенции нафаршированы Виагрой, а от суставов - стероидами.

Пока оттуда не пришло ни одно настоящее лекарство. И ещё долго не придёт.


Им ещё учиться и учиться, как завещал великий Мао. Зато копируют массово, крадут в просторечии. Слово "патент" на их языки не поддаётся переводу. Их Фарма работает на дженериках.

Зато они могут экспериментировать на людях чуть ли не минуя стадию мышек. Прямо вот с дрозофил сразу на людей переходить 😀.

ArielB

И тут проблема: они не умеют делать клинические исследования по Западным стандартам. Западные компании не очень хотят с ними связываться: трудно проверить критерии включения больных, да и набор больных у них страдает. Живой пример: новое лекарство для синдрома Кушинга, протокол недавно закончен. Мой коллега и я, только у нас в отделении, набрали больше больных, чем весь Китай. Их Фарма живёт на дженериках и краденых молекулах для внутреннего рынка. Качества последних не знаю, но дженерики лекарств, с которыми я работаю и которые сделаны в Ю. Америке и в России крайне низкого качества: эффективность их по меньшей мере в несколько раз хуже оригиналов. От некоторых производителей она не отличается от воды.

И, кстати, слухи по стоимости Кимрии: за один курс $566,000 .

mvkozyrev

ArielB
И тут проблема: они не умеют делать клинические исследования по Западным стандартам. Западные компании не очень хотят с ними связываться: трудно проверить критерии включения больных, да и набор больных у них страдает. Живой пример: новое лекарство для синдрома Кушинга, протокол недавно закончен. Мой коллега и я, только у нас в отделении, набрали больше больных, чем весь Китай. 
А вот надо резидентов там держать. ИМХО, проблема в том, что даже качественно проведенное - но в Китае - исследование ничем не поможет перед той же FDA. 

ArielB
Их Фарма живёт на дженериках и краденых молекулах для внутреннего рынка. Качества последних не знаю, но дженерики лекарств, с которыми я работаю и которые сделаны в Ю. Америке и в России крайне низкого качества: эффективность их по меньшей мере в несколько раз хуже оригиналов. От некоторых производителей она не отличается от воды.
С этим я никогда и не спорил. 

ArielB
И, кстати, слухи по стоимости Кимрии: за один курс $566,000 .
В два раза дешевле, чем Glybera. Я же говорю - прогресс 😀

ArielB

Glybera снята с рынка: цена была слишком высокой. Пока не придумают как делать лекарства такой группы экономически доступными, они останутся тем самым " полётом на Луну" и Фарма будет думать дважды и трижды перед тем, как вкладывать деньги в их развитие.
Та же Кимрия: новых больных в Штатах ~ 5000 в год, из них ~4000 излечиваются навсегда стандартной химиотерапией + радиацией. Для Кимрии остаётся 1000 больных в год. Заработать на них можно только астрономическими ценами. Эффективность ( краткосрочная, ибо никто пока не знает , что будет через несколько лет) порядка 80%.

Мы вышли из этапа производства относительно простых лекарств для массовых болезней. Генная терапия сейчас придумывается для редких случаев, и компании должны компенсировать крохотность рынка астрономическими ценами.
Да и не-генная терапия становится все дороже и для все меньших контингентов.
Increlex ( для низкого роста ) на 1-2 месяца стоит порядка $40,000, а больных таких во всем мире порядка 500 и почти все в нищем Эквадоре и небогатой Турции. Продолжительность лечения грубо 10-15 лет. Somavert ( для гигантизма) от $40,00 до $140,000 в год, на 10-30 лет. Больных ~ 2 на миллион. Страховые компании в странах, могущих себе это позволить ( а таких мало) ставят препятствия, но в конце концов платят. Надо быть или Сечиным, или гражданином Штатов.

Так что, господа хорошие, болезнь себе надо выбирать с умом. Избегайте экзотики, выбирайте что-то простое и скучное.

Шниперсон

ArielB
компании должны компенсировать крохотность рынка астрономическими ценами.
Может быть, отрегулировать рынок так, чтобы удлинить окупаемость?

oleg1000

Именно отрегулировать. Контуженые капитализмом люди в принципе не могут допустить что, например, восход солнца - это неотменяемый на обозримом отрезке времени закон природы. А вся эта хрень про "цена", "дорого", "инвестиции" и "инфляции" - это, блин, эндшпили и миттельшпили - всего лишь игры, забавы, разнообразные договорняки говорящих обезьян между собой. А значит - всегда можно любую "договоренность" "передоговорить" как захотят "договаривающиеся стороны" - и это лекарство "за миллион" окажется бесплатным.

Foxbat

ArielB
Так что, господа хорошие, болезнь себе надо выбирать с умом. Избегайте экзотики, выбирайте что-то простое и скучное.

Или попадайте на клинические испытания - там и бесплатно, и уход хороший. 😊

Главное - не попасть в контрольную группу. 😞

Самал Ришон

Foxbat
Или попадайте на клинические испытания - там и бесплатно, и уход хороший. Главное - не попасть в контрольную группу

это там где контрольный выстрел в конце?

Foxbat

Примерно.

Трудно понять, что творится в голове у людей с серьезными болезнями, попавшими в контрольную группу.

Слава Б-гу, они далеко не во всех испытаниях есть. Есть Open Label Trials, где все знают, что получают.

Varnas

Трудно понять, что творится в голове у людей с серьезными болезнями, попавшими в контрольную группу.
Наверно чтото про выстрели про врач.

mvkozyrev

Чета я сомневаюсь, что на действительно серьезных заболеваниях контрольные группы делают.
И так же результат контрольной группы ясен заранее.
Разве что, тестируемое лечение не намного эффективнее того, что уже есть, и надо показать, что оно добавляет 0.5% вероятности к шансам выздороветь.

Foxbat

Зачем сомневаться? Если интересуетесь, пойдите на гос сайт, там все найдете.

https://clinicaltrials.gov/

Контрольная группа необходима, чтобы можно было измерить эффект нового лекарства.

Когда нам было нужно, мы рассматривали лишь open label.

ArielB

Плацебо как контрольную группу используют только в ограниченных случаях. Главный критерий, это если болезнь может пройти сама ( депрессия, например). При этом ставится максимальная продолжительность периода плацебо/ новое лекарство.
Если у болезни есть специфический маркер , то могут дать плацебо на короткий промежуток впемени и сравнить маркеры.
Если же речь идёт о раке, то плацебо не используется: испытуемое лекарство/ вмешательство сравнивают с группой больных на стандартном лечении. Или же если на стандартном лечении болезнь как минимум не уходит, а чаще, - если прогрессирует. Тогда переводят на экспериментальную терапию в open label trial.

Foxbat

О плацебо речи не было.

ArielB

Совершенно верно: плацебо в онкологии практически не используется, кроме как на короткий срок и с определением быстрого специфического маркера.

Стандартная терапия хороша тем, что эффективность и безопасность ее хорошо уже известны.
Экспериментальная опасна тем, что побочные эффекты ее , как и эффективность, абсолютно непредсказуемы.